2011年以来，新药获批总体呈上升趋势，特别是生物药，获批数量通常是2011年以前的2-4倍。 美国监管机构已经批准了默克的Ervebo（rVSVΔG-ZEBOV-GP），这是首款在美国获得市场批准的埃博拉病毒（EVD）预防疫苗。 于医药行业，激发创新活力，药企加大研发投入、布局新兴靶点与技术，如双抗、小核酸药物迎来发展契机，也加剧行业竞争，促使企业优化研发流程、提升临床试验质量，加速产业升级迭代。
1983 年美国颁布了《孤儿药法案》( Orphan Drug Act，ODA) ，通过抵减税收、发放研发补助、免收监管费用、提供优先通道缩短审评时间等方式激励制药企业对孤儿药的研发［8］。 此外，治疗罕见肿瘤亚型的孤儿药提高了孤儿药的整体市场销售额;通过孤儿药认定的新药还可能用于某些常见疾病，如糖尿病、阿尔茨海默病等，从而扩大药品市场容量［8］。 积极的政策激励和可观的经济回报增强了制药企业对孤儿药的研发动力，基因组学、遗传学、生物科学技术等领域的发展提高了制药企业的研发能力。 研究期间，孤儿药批准数量占FDA 批准新药总数的比例有明显的随时间增长的趋势，极大地扩大了药物靶点范围。 ASC40片是歌礼制药研发的脂肪酸合成酶抑制剂，有望通过抑制脂肪酸的从头合成这一全新机制，为痤疮治疗提供一种全新思路。 GT20029凝胶是开拓药业利用蛋白降解靶向嵌合体技术开发的靶向新型雄激素受体的痤疮治疗药物。
试验结果表明，在接受治疗6个月之后，这一组合疗法的成功率达到89%，显著高于治疗广泛耐药TB患者的历史成功率。 Zolgensma是首个获批用于治疗SMA的基因疗法，它将能够表达SMN蛋白的正常基因装载在AAV9病毒载体中，然后通过静脉输注给药，使得患者体内能够持续表达SMN蛋白。 这样一款"针对疾病根源，有一次性治愈预期效果"的疗法，诺华给出的定价是212.5万美元。 TTR通常以四聚体的形式存在，当不稳定的四聚体解离后，会导致折叠错误的TTR聚集并形成淀粉样蛋白原纤维和淀粉样蛋白沉积。 这些淀粉样蛋白在心脏中的沉积会导致心肌变硬，最终引起心力衰竭。
Fabior：Fabior是由美国史帝富公司开发的0.1%他扎罗汀泡沫剂，于2012年5月获FDA批准，为首款上市的外用维A酸类药物泡沫剂，用于治疗12岁及以上局部寻常性痤疮患者。 Fabior以乳液为泡沫载体，不含乙醇，相对于乳膏剂具有更易涂抹、不油腻及感观性更好的优势。 Aczone：Aczone是西班牙艾美罗公司开发的7.5%氨苯砜凝胶剂，于2016年2月获FDA批准用于9岁以上寻常性痤疮患者的局部治疗。
葛兰素史克PD1单抗dostarlimabshi FDA批准的第100个抗体药物。 根据科睿唯安数据库，分析师预计CDER批准的新药中，仅有8款有潜力成为重磅炸弹。 2027年，渤健(Biogen) 的aducanumab是其中唯一一个预计将突破20亿美元大关的药物，鉴于这款有争议的阿尔茨海默病药物面临的不利因素，这也是一个投机性赌注。 为了应对研发成功率低、成本高以及创新压力等挑战，许多领先的制药公司调整了其传统的业务模式，开始更多依赖外部资源，尤其是生物技术公司的创新。 这一转变催生了"生物技术杠杆制药公司"（BIPCO, buy xanax without prescrition biotech-leveraged pharma companies）模式。 在大型制药公司中另一个常见趋势是，巨额的研发投资和新药获批回报之间存在巨大的鸿沟，这反映出解决效率低下问题对于维持创新和满足全球医疗保健需求的重要性。
EMA的加速审评数量仍然最低，部分原因是：如果申办方未能满足时间线的要求，则仍旧使用标准审评程序进行审评。 2019年，EMA将最初指定为加速审评的4款NAS转为标准审评。 Swissmedic是另一家通过快速审评批准数量较少的监管机构（2019年快速审评批准了2款NAS），但值得注意的是，2019年，Swissmedic有4款产品获益于事先通知程序（时间缩短了20%，但需要额外支付费用）。 2022年全球市场销售额排名前十的多肽类药物中前八名均为糖尿病或肥胖症用药，主要以GLP-1受体激动剂为主。
BMS提交了首个针对LAG 3的检查点抑制剂relatlimab的BLA申请，FDA将于2022年做出审批决定。 辉瑞的Prevnar 20是一款针对肺炎链球菌血清型的20价结合疫苗，预计到2027年销售额将达到44亿美元。 Prevnar 20是Prevnar 13的下一代，Prevnar 13在tozinameran上市之前是全球最畅销的疫苗。 Onasemnogene abeparvovec-xioi（Zolgensma）是一种潜在的SMA治愈性基因替代疗法，它可以替代失效或缺失的SMN1基因。 片剂在获批新药中占比28%，是口服药物的主要剂型，其优势在于服用方便、稳定性好、易于大规模生产，未来片剂将向多功能化、个性化和智能化的方向发展。 治疗银屑病的Stelara在拥挤的白介素抑制剂市场上仍然能保持领先，然而据EvaluatePharma预测，2024年它将被诺华的Cosentyx取代。
这一药物本身是作为抗抑郁药物来研发的，但是结果发现该药对抑郁无效，但似乎可增加性冲动，于是被用于改善女性性功能。 卫材公司近日宣布，FDA已经批准Dayvigo（lemborexant）用于治疗以睡眠发作和/或睡眠维持困难为特征的成人失眠症。 该公司指出，Dayvigo（lemborexant）将于2020年4月上旬上市。 这一成就的背后，是多肽药物行业的飞速发展和技术创新的不断突破。